Myélome multiple et accès au traitement innovant ABECMA

Question n° 27892 adressée à M. le ministre des solidarités et de la santé
À publier le : 05/05/2022
Texte de la question : Mme Patricia Schillinger attire l’attention de M. le ministre des solidarités et de la santé sur la situation des malades atteints du myélome multiple et plus précisément sur leur crainte de ne plus pouvoir bénéficier du traitement innovant ABECMA. Le myélome multiple est une maladie rare et douloureuse, non curable de la moelle osseuse. Les patients qui en souffrent alternent rechutes et phases de rémission, ces dernières devenant de plus en plus courtes avec le temps. Dans ce contexte, l’« ABECMA » constitue un traitement innovant à destination des patients atteints du myélome multiple, réfractaires ayant reçu au moins trois traitements antérieurs et se trouvant en situation de rechute. Afin de permettre aux patients ayant épuisé toutes les options thérapeutiques de suivre ce traitement, celui ci a été rendu accessible dès le mois d’avril 2021 dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte. Dans le prolongement de l’obtention de son autorisation de mise sur le marché en août 2021, l’ABECMA a vu son accessibilité prolongée par la haute autorité de santé qui le 2 décembre 2021, lui a accordé une autorisation d’accès précoce au marché. Pour les patients atteints du myélome multiple, en impasse thérapeutique, l’accès à ce traitement représente une potentielle amélioration de leur chance de survie ainsi que de leur qualité de vie. Toutefois, les patients concernés par ce traitement craignent aujourd’hui que son accessibilité ne soit remise en cause par l’avis de la commission de la transparence du 15 décembre 2021, par lequel celle ci estime que l’ABECMA ne présente « pas de progrès dans la prise en charge » du myélome multiple. Si elle donne un avis favorable à son remboursement avec un service médical rendu élevé (SMR) et alors même qu’elle reconnaît « l’intérêt dans cette indication, de disposer d’un médicament ayant été évalué […] », elle considère en effet qu’en l’absence des résultats de l’étude de phase III randomisée, l’ABECMA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V). Les associations de patients craignent que cette décision ne remette en cause la possibilité pour des malades en situation critique d’accéder à ce traitement. En conséquence, elle lui demande comment le Gouvernement compte répondre aux inquiétudes de ces patients et éviter qu’ils ne subissent une rupture potentiellement fatale dans leur prise en charge.

Réponse de M. le ministre de la santé et de la prévention
À publier le : 22/06/2023, page 3937
Texte de la réponse : En premier lieu, il faut relever que les spécialités ABECMA® (idecabtagene vicleucel), CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) et TECVAYLI® (teclistamab) ont bénéficié d’autorisations de mise sur le marché (AMM) conditionnelles délivrées par la Commission européenne à un stade précoce de leur développement. Ces trois spécialités ont fait l’objet après l’octroi de leurs AMM, d’autorisations d’accès précoce par la Haute autorité de santé (HAS) sur la base de la reconnaissance d’une présomption d’innovation en l’absence de traitements appropriés, qui ont permis aux patients français de bénéficier de ces traitements de façon anticipée. Lors de l’évaluation de ces spécialités en vue de leur inscription au remboursement, la Commission de la Transparence de la HAS n’a pas été en capacité, faute de données cliniques suffisantes compte tenu du stade précoce de leur développement, de leur reconnaître une amélioration du service médical rendu (ASMR V). Pour mieux répondre aux enjeux d’accès au marché de médicaments à un stade précoce de leur développement, la commission de la transparence de la HAS a fait évoluer sa doctrine en février 2023. La nouvelle approche proposée, recherchant l’équilibre entre développement clinique accéléré et maitrise du niveau d’incertitudes au bénéfice des patients. Si, pour démontrer la preuve de l’efficacité d’un médicament, l’essai randomisé en double aveugle reste le standard, donc à privilégier, la HAS introduit la possibilité d’intégrer des données moins consolidées à condition qu’elles permettent la comparaison avec les traitements disponibles. En effet, seule la comparaison permet de se prononcer sur la valeur ajoutée d’un nouveau traitement. L’objectif est de permettre l’accès au remboursement de produits immatures, tout en maintenant un niveau d’exigence de qualité acceptable. L’utilisation de ces trois médicaments étant limitée au milieu hospitalier, l’octroi d’un niveau d’ASMR V par rapport à des comparateurs non-inscrits sur la liste des spécialités prises en charge en sus des prestations d’hospitalisation ne permet pas leur inscription sur cette même liste. Ces traitements font donc l’objet d’une prise en charge par la solidarité nationale au travers de leur accès précoce puis devraient bénéficier d’un financement au sein des groupes homogènes de séjour au regard de leur évaluation par la commission de la Transparence. La prise en charge dans le droit commun de ces spécialités par l’Assurance maladie au travers de la liste en sus requière en effet une démonstration de leur plus-value clinique. Elle n’a, en l’état actuel des données déposées par les industriels, pas pu être démontrée. Ces difficultés ont été identifiées par mes services qui s’emploient à trouver des solutions qui doivent répondre aux différents enjeux de sécurité et d’intérêt thérapeutique pour le patient et de soutenabilité pour la solidarité nationale. S’agissant d’ABECMA®, l’autorisation d’accès précoce a été renouvelée et ce médicament continue de bénéficier d’une prise en charge dans ce cadre, dans l’attente de sa réévaluation prochaine par la Commission de la Transparence sur la base des données complètes attendues dans le cadre de l’AMM conditionnelle. Pour ce qui concerne CARVYKTI®, le laboratoire a fait le choix de retirer sa demande de prise en charge dans le cadre du droit commun. L’autorisation d’accès précoce de la spécialité TECVAYLI® quant à elle, est toujours en cours. Enfin, il faut relever que la spécialité ELRANANTAMAB PFIZER® (elranantamab), dont l’instruction de l’AMM européenne est en cours, est d’ores et déjà accessible aux patients français sur la base d’une autorisation d’accès précoce que la HAS a accordé le 2 février 2023 à la demande du laboratoire.